Orientações para terapia de reposição enzimática domiciliar em crianças e adolescentes com mucopolissacaridose: revisão de escopo<sup/>

Oliveira, Vinicius Rodrigues de; Xavier, Bárbara Letícia de Queiroz; Felipe, Carlos Vinícius de Souza; Alencar, Isabele Gouveia Muniz de; Silva, Hallyson Leno Lucas da; Souza, Francisca Marta de Lima Costa; Oliveira, Jonas Sâmi Albuquerque de

doi:10.1590/1980-220X-REEUSP-2025-0589en

person Vinicius Rodrigues de Oliveira

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Programa de Pós-Graduação em Enfermagem, Natal, RN, Brazil.

0000-0002-9915-0062

person Bárbara Letícia de Queiroz Xavier

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Programa de Pós-Graduação em Saúde Coletiva, Natal, RN, Brazil.

0000-0003-1622-9128

person Carlos Vinícius de Souza Felipe

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Curso de Medicina, Natal, RN, Brazil.

0009-0004-0821-7519

person Isabele Gouveia Muniz de Alencar

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Programa de Pós-Graduação em Enfermagem, Natal, RN, Brazil.

0000-0001-9626-3830

person Hallyson Leno Lucas da Silva

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Programa de Pós-Graduação em Enfermagem, Natal, RN, Brazil.

0000-0001-7237-1706

person Francisca Marta de Lima Costa Souza

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Departamento de Enfermagem, Natal, RN, Brazil.

0009-0000-0401-8310

person Jonas Sâmi Albuquerque de Oliveira

schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Programa de Pós-Graduação em Enfermagem, Natal, RN, Brazil.schoolUniversidade Federal do Rio Grande do Norte, Departamento de Enfermagem, Natal, RN, Brazil.

0000-0003-0303-409X

Autor correspondente: Vinícius Rodrigues de Oliveira Av. Senador Salgado Filho, s/n, Lagoa Nova 59078-970 – Natal, RN, Brasil
viniciusrodriguesvro@gmail.com

*

Extraído de tese de doutorado intitulada “Validação de um conjunto de orientações para guiar a atuação da enfermeira na terapia de reposição enzimática domiciliar administrada em crianças e adolescentes com mucopolissacaridose”. Universidade Federal do Rio Grande do Norte, 2025.

EDITORA ASSOCIADA

Ivone Evangelista Cabral

Literatura convencional
Fonte de dados	Estratégia de busca
CINAHL	(child OR children OR adolescent OR teen OR teenager OR youth) AND (mucopolysaccharidoses OR mucopolysaccharidosis) AND (“Enzyme Replacement Therapies” OR “Replacement Therapies, Enzyme” OR “Replacement Therapy, Enzyme” OR “Therapies, Enzyme Replacement” OR “Therapy, Enzyme Replacement”) AND (“Therapy, Home Infusion” OR “Home Infusion Therapies” OR “Infusion Therapies, Home” OR “Therapies, Home Infusion” OR “Infusion Therapy, Home”) NOT (Neoplasm NOT “Glycogen Storage Disease Type II” NOT “Gaucher Disease” NOT “Fabry Disease”)
Cochrane Library	Child OR Children in Title Abstract Keyword OR Adolescence OR Adolescents OR ‘Adolescents, Female’ OR ‘Adolescent, Female’ OR ‘Adolescent, Male’ OR ‘Male Adolescents’ OR Youth OR Youths OR Teen OR Teens OR Teenager OR Teenagers in Title Abstract Keyword AND mucopolysaccharidoses OR mucopolysaccharidosis in Title Abstract Keyword AND ‘Enzyme Replacement Therapy’ OR ‘Enzyme Replacement Therapies’ OR ‘Replacement Therapies, Enzyme’ OR ‘Replacement Therapy, Enzyme’ OR ‘Therapies, Enzyme Replacement’ OR ‘Therapy, Enzyme Replacement’ in Title Abstract Keyword OR ‘Home Infusion Therapy’ OR ‘Therapy, Home Infusion’ OR ‘Home Infusion Therapies’ OR ‘Infusion Therapies, Home’ OR ‘Therapies, Home Infusion’ OR ‘Infusion Therapy, Home’ in Title Abstract Keyword NOT Neoplasm NOT ‘Glycogen Storage Disease Type II’ NOT ‘Gaucher Disease’ NOT ‘Fabry Disease’ in Title Abstract Keyword
Embase	(‘child’/exp OR child OR ‘children’/exp OR children OR ‘adolescent’/exp OR ‘adolescent’) AND ‘mucopolysaccharidosis’ AND (‘enzyme replacement’ OR ‘enzyme replacement therapy’) AND ‘home infusion therapy’ NOT ‘neoplasm’ NOT ‘glycogen storage disease type 2’ NOT ‘gaucher disease’ NOT ‘fabry disease’
LILACS	mh:((criança OR adolescente) AND (mucopolissacaridoses) AND (“Terapia de Reposição de Enzimas”) OR (“Terapia por infusões no domicílio”) AND NOT (neoplasia) AND NOT (“Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II”) AND NOT (“Doença de gaucher”) AND NOT (“Doença de fabry”))
Medline	(“child”[MeSH Terms] OR “child”[All Fields] OR “children”[All Fields] OR “child s”[All Fields] OR “children s”[All Fields] OR “childrens”[All Fields] OR “childs”[All Fields] OR (“child”[MeSH Terms] OR “child”[All Fields] OR “children”[All Fields] OR “child s”[All Fields] OR “children s”[All Fields] OR “childrens”[All Fields] OR “childs”[All Fields]) OR (“adolescences”[All Fields] OR “adolescency”[All Fields] OR “adolescent”[MeSH Terms] OR “adolescent”[All Fields] OR “adolescence”[All Fields] OR “adolescents”[All Fields] OR “adolescent s”[All Fields]) OR “adolescent”[All Fields] OR “teen”[All Fields] OR “teenager”[All Fields] OR “youth”[All Fields] OR “adolescent* female”[All Fields] OR “adolescent* male”[All Fields]) AND (“mucopolysaccharidose”[All Fields] OR “mucopolysaccharidoses”[MeSH Terms] OR “mucopolysaccharidoses”[All Fields] OR “mucopolysaccharidosis”[All Fields])) OR (“mucopolysaccharidose”[All Fields] OR “mucopolysaccharidoses”[MeSH Terms] OR “mucopolysaccharidoses”[All Fields] OR “mucopolysaccharidosis”[All Fields])) AND “Enzyme Replacement Therapy”[All Fields]) OR “Enzyme Replacement Therapies”[All Fields] OR “replacement therapies enzyme”[All Fields] OR “replacement therapy enzyme”[All Fields] OR “therapies enzyme replacement”[All Fields] OR “therapy enzyme replacement”[All Fields]) AND “Home Infusion Therapy”[All Fields]) OR (“Home Infusion Therapy”[MeSH Terms] OR (“home”[All Fields] AND “infusion”[All Fields] AND “therapy”[All Fields]) OR “Home Infusion Therapy”[All Fields] OR (“therapy”[All Fields] AND “home”[All Fields] AND “infusion”[All Fields])) OR “Home Infusion Therapies”[All Fields] OR (“Home Infusion Therapy”[MeSH Terms] OR (“home”[All Fields] AND “infusion”[All Fields] AND “therapy”[All Fields]) OR “Home Infusion Therapy”[All Fields] OR (“infusion”[All Fields] AND “therapies”[All Fields] AND “home”[All Fields])) OR (“Home Infusion Therapy”[MeSH Terms] OR (“home”[All Fields] AND “infusion”[All Fields] AND “therapy”[All Fields]) OR “Home Infusion Therapy”[All Fields] OR (“therapies”[All Fields] AND “home”[All Fields] AND “infusion”[All Fields])) OR “infusion therapy home”[All Fields]) NOT (“neoplasm”[All Fields]) NOT “Glycogen Storage Disease Type II”[All Fields]) NOT “Gaucher Disease”[All Fields]) NOT “Fabry Disease”[All Fields]
Science Direct	(Child AND Mucopolysaccharidoses AND “Enzyme Replacement Therapy” AND “Home Infusion Therapy” NOT Neoplasm NOT “Glycogen Storage Disease Type II” NOT “Gaucher Disease” NOT “Fabry Disease”)
Scopus	(TITLE-ABS-KEY (child OR children OR adolescent OR teen OR teenager OR youth) AND TITLE-ABS-KEY (mucopolysaccharidoses OR mucopolysaccharidosis) AND TITLE-ABS-KEY (“Enzyme Replacement Therapies” OR “Replacement Therapies, Enzyme” OR “Replacement Therapy, Enzyme” OR “Therapies, Enzyme Replacement” OR “Therapy, Enzyme Replacement”) AND TITLE-ABS-KEY (“Therapy, Home Infusion” OR “Home Infusion Therapies” OR “Infusion Therapies, Home” OR “Therapies, Home Infusion” OR “Infusion Therapy, Home”) AND NOT TITLE-ABS-KEY (neoplasm AND NOT “glycogen storage disease type iii” AND NOT “Gaucher Disease” AND NOT “Fabry Disease”))
Web of Science	child OR children OR adolescent OR Teen OR Teenager OR Youth (All Fields) AND Mucopolysaccharidoses OR Mucopolysaccharidosis (All Fields) AND ‘Enzyme Replacement Therapies’ OR ‘Replacement Therapies, Enzyme’ OR ‘Replacement Therapy, Enzyme’ OR ‘Therapies, Enzyme Replacement’ OR ‘Therapy, Enzyme Replacement’ (All Fields) AND ‘Therapy, Home Infusion’ OR ‘Home Infusion Therapies’ OR ‘Infusion Therapies, Home’ OR ‘Therapies, Home Infusion’ OR ‘Infusion Therapy, Home’ (All Fields) NOT Neoplasms NOT ‘Glycogen Storage Disease Type II’ NOT ‘Gaucher Disease’ NOT ‘Fabry Disease’ (All Fields)
Literatura cinzenta
Fonte de dados	Estratégia de busca
Catálogo de teses e dissertações da CAPES	(Criança OR Adolescente) AND Mucopolissacaridoses AND (Terapia de Reposição de Enzimas OR Terapia de Reposição Enzimática) AND Terapia por Infusões no Domicílio.
Google Acadêmico	Child OR Adolescent AND Mucopolysaccharidoses AND “Enzyme Replacement Therapy” AND “Home Infusion Therapy”
NICE	Child OR Adolescent AND Mucopolysaccharidoses AND “Enzyme Replacement Therapy” AND “Home Infusion Therapy”
WHO IRIS	Child OR Adolescent AND Mucopolysaccharidoses AND “Enzyme Replacement Therapy” AND “Home Infusion Therapy”

Autor	Tipo de estudo	Tamanho da amostra	Objetivo	Resultados
Wikman-Jorgensen et al.(¹⁷)	Revisão sistemática com metanálise	42 estudos	Avaliar a eficácia da TRE na síndrome de Hunter em termos do impacto em variáveis clínicas e de segurança.	Os dados sugerem um efeito claro e consistente da TRE na síndrome de Hunter.
Brasil(¹¹)	Protocolo clínico e Diretriz Terapêutica	N/l*	Revisar práticas diagnósticas e terapêuticas e incorporar as recomendações referentes ao tratamento medicamentoso com a TRE com laronidase.	Apresenta o conceito geral da MPS do tipo I e estabelece critérios de diagnóstico, critérios de inclusão e de exclusão, tratamento e mecanismos de regulação, controle e avaliação.
Brasil(¹²)	Protocolo clínico e Diretriz Terapêutica	N/l*	Revisar práticas diagnósticas e terapêuticas e incorporar as recomendações referentes ao tratamento medicamentoso com a TRE com idursulfase alfa.	Apresenta o conceito geral da MPS do tipo II e estabelece critérios de diagnóstico, critérios de inclusão e de exclusão, tratamento e mecanismos de regulação, controle e avaliação.
Finnigan et al.(¹⁸)	Relato de experiência	14 participantes	Revisar a experiência de um ambiente pediátrico do Reino Unido com o tratamento de TRE domiciliar em crianças com MPS tipo IV-A e demonstrar os critérios necessários para garantir um programa de tratamento domiciliar bem-sucedido.	Dois pacientes tiveram que retornar ao hospital devido a dificuldades com acesso venoso em casa, sendo que um retornou para casa após a substituição por um cateter totalmente implantado e o outro retornou às infusões em casa com o acesso venoso. Um outro paciente desenvolveu reação adversa relacionada à infusão, então retornou ao ambiente hospitalar para duas infusões enquanto seu regime de pré-medicação e incrementos de taxa foram alterados. Este paciente não teve mais reações dentro do ambiente de atendimento domiciliar.
Sestito et al.(¹⁹)	Revisão de literatura	N/l*	Realizar uma revisão de literatura sobre o tratamento com idursulfase em pacientes com síndrome de Hunter.	A eficácia e a segurança da terapia com idursulfase foram avaliadas e confirmadas em muitos relatos clínicos. O acompanhamento em longo prazo de pacientes em TRE demonstrou a importância do início precoce do tratamento com idursulfase. Quanto à terapia domiciliar, tem sido associada a um aumento na adesão do paciente em comparação ao tratamento hospitalar e a uma melhora na qualidade de vida tanto dos pacientes quanto de seus familiares.
Ceravolo et al.(²⁰)	Relato de experiência	3 participantes	Relatar os resultados de uma experiência no sul da Itália com 3 pacientes com síndrome de Hunter que estão em tratamento domiciliar por 73 a 87 semanas.	Durante o primeiro ano de tratamento domiciliar, mais infusões foram administradas em casa do que no centro especializado. As pontuações do questionário sobre saúde e bem-estar (EQ-5D) dos pais dos pacientes aumentaram quando o paciente estava em tratamento domiciliar, indicando uma melhora importante na qualidade de vida.
Scarpa et al.(²¹)	Consenso de especialistas e revisão bibliográfica	26 especialistas	Descrever as recomendações desenvolvidas pelo Conselho Europeu de Especialistas em Síndrome de Hunter para o diagnóstico e tratamento da MPS tipo II.	As recomendações enfatizam a necessidade de abordagem multidisciplinar. A TRE com idursulfase ajuda a melhorar sinais somáticos, porém sem efeito sobre os sintomas neurológicos. A terapia em domicílio promove maior adesão do paciente, além de uma melhor qualidade de vida. Contudo, a transição para casa deve ser avaliada por protocolos rigorosos.
Burton et al.(²²)	Relato de experiência	11 participantes	Relatar a experiência com 11 pacientes com distúrbios de MPS em TRE que foram transferidos om sucesso para infusões domiciliares por períodos que variam de 21 a 86 semanas.	A TRE domiciliar é segura para pacientes com MPS. Uma diferença estatisticamente significativa foi observada no número de infusões perdidas no centro de infusão versus o ambiente domiciliar. Todos os pacientes expressaram satisfação com a terapia em casa e nenhum deles apresentou reação adversa durante a TRE domiciliar. Oito dos pacientes que frequentam a escola retornaram a um horário de escola em tempo integral.
Giugliani et al.(¹⁰)	Consenso de especialistas	47 especialistas	Reunir e harmonizar as informações disponíveis sobre o tratamento das MPSs tipos I,II e VI.	Apresenta orientações acerca da TRE para o tratamento da MPS no Brasil.
Burton et al.(²³)	Relato de experiência	92 participantes	Utilizar a experiência com pacientes no banco de dados observacional HOS - Hunter Outcome Survey para avaliar a viabilidade de infusões domiciliares de idursulfase para pacientes com MPS tipo II.	Os pacientes iniciaram a TRE domiciliar após uma mediana de 9 meses de idursulfase. A maioria tinha entre 5 e 11 anos na transferência. Seis pacientes interromperam a terapia domiciliar; quatro posteriormente retomaram as infusões domiciliares. Cinco reações relacionadas à infusão ocorreram em 2 dos 59 pacientes que receberam terapia domiciliar por pelo menos 12 meses. As reações foram classificadas como leves a moderadas. Todas as reações que ocorreram em casa foram prontamente tratadas em casa.
Bagewadi et al.(²⁴)	Relato de experiência	23 participantes	Revisar a experiência dos autores com o tratamento de TRE domiciliar em MPSs tipos I,II e VI tipos II e IV.	Tanto o Elaprase quanto o Naglazyme podem ser administrados com segurança na casa do paciente, aliviando assim a carga do tratamento. Ao decidir a adequação do tratamento domiciliar, um protocolo robusto com seleção cuidadosa do paciente, bom acesso vascular e um plano de tratamento detalhado para reações adversas e anafilaxia são essenciais para o sucesso do tratamento em domicílio.
Cox-Brinkman et al.(²⁵)	Estudo de coorte	17 participantes	Investigar a viabilidade e a segurança da terapia domiciliar para pacientes com MPS I na Holanda.	A TRE pode ser administrada de forma satisfatória e segura em casa tanto em crianças quanto em adultos com MPS I. Mais de 1000 infusões domiciliares não resultaram em nenhuma reação relacionada à infusão ou dificuldades técnicas prolongadas. Apenas dois pacientes apresentaram reação associada à infusão durante o período inicial de TRE hospitalar. Nenhum dos pacientes apresentou reação associada à infusão após 3 meses de TRE.
Wraith et al.(²⁶)	Revisão clínica	N/l*	Fornecer uma visão geral das manifestações clínicas, diagnóstico e tratamento sintomático de pacientes com MPS tipo II e fornecer recomendações para o uso de TRE.	A TRE com idursulfase, demonstrou reduzir significativamente os níveis de GAGs urinários e melhorar sintomas clínicos da MPS, especialmente quando iniciada precocemente. Embora a TRE não atravesse a barreira hematoencefálica, ela representa um avanço importante no manejo da doença somática. O tratamento deve ser multidisciplinar, iniciado o mais cedo possível e adaptado às necessidades clínicas do paciente, incluindo opções domiciliares para casos estáveis.

Padrões	Avanços	Lacunas	Evidências para prática	Recomendações
Avaliação prévia da criança ou do adolescente para tomar a decisão de iniciar a TRE domiciliar, com base em indicações e contraindicações(¹⁰,¹²,¹⁷,¹⁸,¹⁷,¹⁸,¹⁹,²⁰,²¹,²²,²³,²⁴,²⁵,²⁶)	Desenvolvimento de protocolos que auxiliam na tomada de decisão em transferir criança ou adolescente para TRE domiciliar.	Falta de padronização da literatura com relação a idade mínima e período prévio realizando a TRE em hospital/ambulatório antes de iniciá-la em domicílio.	A TRE domiciliar pode ser iniciada se a criança ou adolescente atende todos os seguintes critérios: - Idade igual ou maior a cinco anos (preferencialmente). - Iniciou a TRE há pelo menos seis meses em ambiente ambulatorial/hospitalar, sem apresentar reações adversas relacionadas à infusão. - Apresenta acesso venoso periférico de fácil punção ou possui cateter totalmente implantado. - Possui ambiente domiciliar que é favorável a realização da TRE. - Não possui doença respiratória significativa.	Realização de estudos com maior nível de evidência científica que permitam definir a idade ideal para transicionar a criança para a TRE domiciliar.
Orientações à família e o paciente antes de iniciar a TRE domiciliar(¹⁸,²⁰,²²,²³,²⁴).	Orientações realizadas por profissionais de diferentes áreas e especialidades.	A maior parte dos estudos apresenta pouco detalhamento acerca das orientações que devem ser prestadas à família da criança ou adolescente que irá iniciar a TRE domiciliar.	Os familiares devem ser orientados quanto: - Possibilidade de realização das infusões no domicílio iniciarem somente quando os pais se sintam seguros e manifestem aceitação quanto à realização do tratamento em casa. - Necessidade de um ambiente adequado para realização de todos os processos que envolvem a infusão. - Benefícios da TRE domiciliar. - Riscos de reações relacionadas à infusão e das medidas para o gerenciamento dessas reações. - Possíveis riscos associados ao cateter totalmente implantado. - Fatores para interrupção do tratamento domiciliar.	Ampliar a perspectiva sociofamiliar em estudos que tratam da TRE domiciliar, apresentando uma abordagem mais ampla acerca do papel do cuidador e da importância das orientações aos familiares.
Preparo e administração da medicação para TRE domiciliar (¹⁰,¹¹,¹²,¹⁸,²⁴).	Não foram identificados avanços em relação ao preparo e à administração da TRE em domicílio. O processo, em geral, segue os mesmos protocolos estabelecidos para a realização da TRE em ambiente ambulatorial.	- Não há uma descrição ampla dos aspectos necessários para que o ambiente domiciliar seja considerado ideal para preparo de administração da TRE. - Os estudos não mencionam preparo e administração da medicação de modo personalizado para o ambiente domiciliar. Segue-se o padrão, conforme a administração ambulatorial ou hospitalar.	Aprovação, pela equipe médica e de enfermagem, do local para preparo e armazenamento da medicação. - Antes de iniciar a infusão, o profissional que acompanhará o procedimento deve: a) Realizar e registrar anamnese e exame físico b) Fornecer a pré-medicação, para prevenir reações adversas à infusão, conforme prescrição médica. - Durante o processo de preparo e administração devem-se utilizar técnicas assépticas adequadas. - Em relação ao preparo deve-se: a) Selecionar a quantidade de frascos da medicação considerando o peso do paciente e a dose padrão recomendada. b) Colocar os frascos em local externo a refrigeração até que alcancem a temperatura ambiente de forma natural, sem aquecê-los. c) Verificar o aspecto da medicação. Caso esteja alterado, orienta-se a não realizar a infusão. d) Estabelecer o volume total que o paciente receberá durante a infusão. e) Desprezar uma quantidade de soro fisiológico da bolsa equivalente ao volume que será retirado dos frascos de enzima, garantindo que, após a adição da enzima, o volume total da solução continue sendo de 100 mL ou 250 mL. f) Retirar vagarosamente dos frascos a quantidade adequada da enzima. É importante que a solução não seja agitada, pois a agitação pode desnaturar o produto e comprometer sua atividade biológica. g) Adicionar a enzima à bolsa com soro fisiológico de forma gradual. A bolsa com a solução pronta deve ser suavemente agitada para garantir que o medicamento se distribua de maneira uniforme. - A administração da medicação deve ocorrer imediatamente após a sua preparação. Caso isso não seja possível, a solução não deve permanecer em temperatura ambiente. Recomenda-se o armazenamento em geladeira, entre 2 °C e 8 °C. - A infusão deve ser administrada por via endovenosa, utilizando bomba de infusão. É necessário o uso de equipo apropriado para o dispositivo, associado a filtro de 0,2 pm.	Elaboração e validação de manuais ou protocolos para guiar administração da TRE, considerando as diferenças entre o ambiente domiciliar e hospitalar
Assistência de enfermagem à TRE domiciliar(¹⁰,¹⁸,²⁰,²¹,²²,²³,²⁴,²⁵).	Capacitações para melhorar a qualidade do atendimento.	- Falta de detalhamento acerca do conteúdo do treinamento das enfermeiras. - Não é especificado o número de pacientes que uma enfermeira de tratamento domiciliar pode gerenciar.	As enfermeiras são responsáveis por: - Observar uma seção de infusão enquanto o paciente ainda está sendo tratado no hospital. - Realizar visita prévia à casa do paciente e verificar a adequação do ambiente para realização da TRE e armazenamento dos medicamentos. - Promover reunião com os familiares, orientá-los e sanar suas dúvidas. - Preparar e administrar a medicação da TRE. - Acompanhar toda a seção de infusão no domicílio. - Gerenciar as reações adversas. - Encaminhar relatório clínico mensal para acompanhar a evolução clínica da doença dos pacientes. - Estar sempre em contato com o centro de infusão, principalmente em casos de reações adversas. - Comunicar ao médico da Atenção Primária à Saúde acerca do andamento das infusões e reações adversas.	Estabelecer normativas mais claras sobre a formação e os aspectos laborais relacionados à atuação da enfermeira que presta assistência a crianças e adolescentes em TRE domiciliar.
Gerenciamento das reações adversas(¹⁰,¹²,¹⁸,¹⁹,²²,²³,²⁴,²⁶).	Rede de gerenciamento das reações adversas.	Não há especificação de intervalos de tempo em que cada medida deve ser tomada, ou em que momento o paciente deve ser reavaliado para implementação da ação seguinte.	A enfermeira deve estar adequadamente equipada para o manejo de possíveis reações adversas. - Em casos de reações leves, como calafrios, prurido, náusea, cefaleia e/ou irritabilidade (especialmente em crianças menores), o profissional responsável pela infusão deve: a) Diminuir a velocidade da infusão em 50%. b) Ofertar antipirético e anti-histamínico por via oral. c) Se o paciente ainda apresentar sintomas, diminuir em mais 50% a velocidade da infusão. d) Se persistirem os sintomas interromper definitivamente a infusão. - Em casos de reações moderadas, como febre, cefaleia grave, vômitos, dor torácica, dor abdominal e/ou urticária, o profissional responsável pela infusão deve: a) Interromper imediatamente a infusão. b) Administrar anti-histamínicos e corticoides por via intravenosa. c) Administrar broncodilatador, se previamente prescrito pelo médico. - Em casos de reações graves, como dispneia, edema de língua ou glote, choque anafilático ou cardiogênico, o profissional que acompanha a infusão deve: a) Interromper imediatamente a infusão. b) Acionar os serviços de emergência. c) Administrar epinefrina via intramuscular, além de anti-histamínicos e corticoides via intravenosa. d) Estabilizar e realizar a transferência para o hospital. e) Coletar sangue para realização do exame de IgE. - Em casos de reações adversas moderadas ou graves a infusão seguinte deverá acontecer em ambiente ambulatorial/hospitalar.	Criação ou adaptação de instrumentos de monitoramento clínico para aplicação no cenário de reações adversas relacionadas à TRE.

[1] Fonte: Elaborado pelos autores.

Orientações para terapia de reposição enzimática domiciliar em crianças e adolescentes com mucopolissacaridose: revisão de escopo*

Orientações para terapia de reposição enzimática domiciliar em crianças e adolescentes com mucopolissacaridose: revisão de escopo^*