Transformando incertezas em regulamentação legitimadora? As decisões das agências NICE e CONITEC para doenças raras

Vicente, Geison; Cunico, Cássia; Leite, Silvana Nair

doi:10.1590/1413-812320212611.34542020

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ARTIGO • Ciênc. saúde coletiva 26 (11) • Nov 2021 • https://doi.org/10.1590/1413-812320212611.34542020 linkcopiar

Transformando incertezas em regulamentação legitimadora? As decisões das agências NICE e CONITEC para doenças raras

Autoria SCIMAGO INSTITUTIONS RANKINGS

A avaliação de tecnologias em saúde (ATS), enquanto prática científica e tecnológica é, ao mesmo tempo, um desafio, a fim de determinar o valor das tecnologias a serem incorporadas. Este estudo teve como objetivo explorar e comparar os resultados e elementos técnicos das avaliações emitidas para doenças raras, entre a agência inglesa (NICE) e a brasileira (CONITEC). A primeira etapa do estudo envolveu a busca sistemática das avaliações no período de 2013 a 2019. Na segunda etapa, os relatórios foram analisados com base em: (i) revisão narrativa descritiva e (ii) cálculo da frequência absoluta e relativa de acordo com cada domínio e componente (elemento) aplicado do modelo da rede Europeia de ATS. O total de 24 medicamentos foram distintamente avaliados no período do estudo. Por meio de 126 questões (elementos) distribuídas entre nove domínios, a análise revelou que 67 (53,2%) e 44 (35,0%) estavam descritas nos relatórios, 42 (33,3%) e 59 (47,0%) foram consideradas apenas parcialmente e 17 (13,5%) e 23 (18,0%) não foram consideradas nos relatórios do NICE e da CONITEC, respectivamente. Foi constatado uma concordância relativamente baixa da agência brasileira em relação à inglesa nos relatórios emitidos para doenças raras. Permanece indeterminado se as agências são capazes de capturar os diversos valores desses medicamentos, bem como gerenciar as incertezas nas avaliações.

Palavras-chave:
Avaliação de tecnologias em saúde; Doenças raras; Regulamentação governamental; Incerteza

Medicamento	Indicação	NICE	CONITEC
Alfaelosulfase	Mucopolissacaridose tipo IV - síndrome de Morquio A)	Recomendado para o tratamento com base em um acordo de compartilhamento de risco	Recomendar a incorporação da alfaelosulfase mediante condicionantes*
Brentuximabe	Tratamento de pacientes adultos com linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células tronco	Recomendado como uma opção para o tratamento de CD30 positivo. Linfoma de Hodgkin em adultos com doença recidivante ou refratária, em determinadas condições clínicas e com base em acordo comercial	Incorporar o brentuximabe para o tratamento de pacientes adultos com Linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas, mediante negociação de preço e PCDT
Canaquizumabe	Tratamento da Artrite Idiopática Juvenil Sistêmica	Não recomenda, pois acredita que não existam dados suficientes para propor uma avaliação robusta do medicamento a ser considerado na prática clínica da Inglaterra	Não incorporar o canaquinumabe para o tratamento de artrite idiopática juvenil sistêmica
Eculizumabe	Tratamento de pacientes com Síndrome Hemolítica Urêmica (SHUA)	Recomendado apenas se todos critérios condicionantes forem cumpridos*	Não incorporar o eculizumabe para tratamento da Síndrome Hemolítica Urêmica atípica
Eletrobompague olamina	Púrpura trombocitopênica idiopática (PTI) crônica	Recomendado em condição refratária a tratamentos padrão e terapias de resgate ou possui doença grave e um alto risco de sangramento que precisa de cursos frequentes de terapias de resgate por meio de um esquema de acesso gerenciado do paciente	Recomendar a incorporação do eltrombopague olamina para tratamento da PTI refratária mediante PCDT
Evolucumabe	Hiperlipidemia familiar homozigótica (HFHo)	Recomendado em determinadas condições clínicas e bom base em esquema de acesso gerenciado do paciente	Recomendar a não incorporação do evolocumabe para tratamento de HFHo
Nintedanibe	Fibrose pulmonar idiopática (FPI)	Recomendado sob determinadas características clínicas e com base em no desconto fornecido pelo fabricante, esquema de acesso do paciente	Não incorporar o nintedanibe para o tratamento FPI
Nusineserna	Atrofia muscular espinhal (AME) 5q	Recomendado como uma opção de tratamento para AME 1,2,3 por meio de um acordo de compartilhamento de risco	Incorporar o nusinersena para atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I por meio de um acordo de compartilhamento de risco
Pirfenidona	Fibrose pulmonar idiopática (FPI)	Recomendado sob determinadas características clínicas e com base em no desconto fornecido pelo fabricante, esquema de acesso do paciente	Não incorporação da pirfenidona para o tratamento da FPI
Romiplostin	Púrpura trombocitopênica idiopática (PTI) crônica em adultos refratários e em alto risco de sangramento.	Recomendado sob determinadas características clínicas e com base no desconto fornecido pelo fabricante, esquema de acesso do paciente	Não incorporação do romiplostim para tratamento de PTI

Medicamento	Indicação	Recomendação (CONITEC)
Alfa, beta, agalsidase	Doença de Fabry	Não incorporar a alfa-agalsidase e beta-agalsidase como terapia de reposição enzimática na doença de Fabry, no âmbito do SUS
Alfaeftrenonacogue - (Fator XI)	Tratamento de pacientes com Hemofilia B	Recomendar a não incorporação ao SUS do alfaeftrenonacogue (fator XI de coagulação recombinante Fc) para tratamento de pacientes com hemofilia B
Alfaefmoroctocogue (Fator VIII)	Indução de imunotolerância em pacientes com hemofilia A e inibidores	Não incorporar o alfaefmoroctocogue (fator VIII de coagulação recombinante Fc) para indução de imunotolerância em pacientes com hemofilia A e inibidores, no âmbito do SUS
Alfataliglicerase	Tratamento da doença de Gaucher	Recomenda a incorporação da alfataliglicerase para o uso pediátrico na Doença de Gaucher
Allfa-alglicosidase	Doença de Pompe	Recomendar a incorporação no SUS da alfa-alglicosidase para o tratamento da forma precoce da doença de Pompe, conforme PCDT
Eculizumabe	Hemoglobinúria Paroxistica Noturna	Incorporar o eculizumabe para tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), no âmbito do SUS, mediante condicionantes*
Emicizumabe	Tratamento de indivíduos com hemofilia A e inibidores ao fator VIII refratários ao tratamento de imunotolerância	Incorporar o emicizumabe para tratamento de indivíduos com hemofilia A e inibidores ao fator VIII refratários ao tratamento de imunotolerância, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS
Galsulfase	Mucopolissacaridose tipo VI (síndrome de Maroteaux-Lamy)	Incorporar a galsulfase para a terapia de reposição enzimática de longo prazo, em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose tipo VI (deficiência de N-acetilgalactosamina 4-sulfa), no âmbito do SUS, mediante condicionantes*
Idursulfase	Mucopolissacaridose tipo II	Incorporar a idursulfase alfa como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo II no âmbito do SUS conforme PCDT
Laronidase	Reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo I	Recomendar a incorporação da laronidase para reposição enzimática em pacientes com mucopolissacaridose tipo I conforme PCDT
Miglustate	Manifestações neurológicas da doença de Niemann-pick tipo C (NPC)	Não recomendar a incorporação de miglustate para manifestações neurológicas da doença de niemann-pick tipo C (NPC)
Tafamidis meglumina	Tratamento da amiloidose associada à transtirretina em pacientes adultos com polineuropatia sintomática em estágio inicial e não submetidos a transplante hepático	Incorporar o tafamidis meglumina para pacientes adultos com polineuropatia sintomática em estágio inicial e não submetidos a transplante hepático, mediante negociação de preço e PCDT no do SUS

Medicamento	Indicação	Recomendação (NICE)
Asfotase alfa	Hipofosfatasia perinatal/infantil e juvenil	Recomendado como uma opção para o tratamento de pediátrico apenas na hipofosfatasia: para pessoas que atendem aos critérios de tratamento dentro do acesso gerenciado e pelo período de duração deste acordo, bem como em conformidade com as outras condições especificadas, e quando a empresa fornece à asfotase alfa a termos comerciais confidenciais de acordo com o sistema de saúde
Brentuximabe	Linfoma cutâneo de células T CD 30+	Recomendado como uma opção para o tratamento de linfoma cutâneo de células T CD30 positivo após pelo menos uma terapia sistêmica em adultos, e somente se: têm micose fungóide estágio IIB ou superior, linfoma de grande células anaplásica cutânea primária ou síndrome de Sézary e a empresa fornece brentuximabe vedotin conforme acordo comercial
Burosumabe	Tratamento da hipofosfatemia ligada ao X (XLH)	Recomendado para tratar Hipofosfatemia ligada ao X (XLH) com evidência radiográfica de doença óssea em crianças com um ano de idade ou mais e em jovens com ossos em crescimento. Recomendado apenas se a empresa fornecer burosumabe com base em acordo comercial
Cerliponase alfa	Ceróide neuronal lipofuscinose tipo 2 (CLN2) ou doença de Batten	Recomendado como uma opção para o tratamento de ceróide neuronal lipofuscinose tipo 2 (CLN2), também conhecida como deficiência de tripeptidil peptidase 1 (TPP1), somente se as condições do contrato de acesso gerenciado forem estabelecidas
Eliglustate	Doença de Gaucher tipo 1	Recomendado para o tratamento Doença de Gaucher do tipo 1, ou seja, para tratamento a longo prazo em adultos que são citocromo P4502D6 metabolizadores fracos, intermediários ou extensos. Eliglustat é apenas recomendado quando a empresa fornecer o desconto acordado no esquema de acesso do paciente
Inotersen	Amiloidose transtirretina hereditária em adultos com polineuropatia estágio 1 e 2	Recomendado como uma opção para tratamento da polineuropatia em pessoas com amiloidose mediada por transtirretina hereditária. Recomenda-se apenas se a empresa fornecer patisiran por meio de acordo comercial
Migalaste	Doença de Fabry	Recomendado como uma opção para tratamento da doença de Fabry em pessoas com mais de 16 anos de idade com uma mutação com base no desconto acordado via esquema de acesso do paciente e somente se a terapia de reposição enzimática (ERT) ser oferecida. Com o desconto fornecido no sistema de acesso ao paciente, o migalastate tem um custo total mais baixo que o da ERT e, potencialmente, oferece maiores benefícios à saúde do que ERT
Patisaran	Amiloidose transtirretina hereditária em adultos com polineuropatia estágio 1 e 2	Recomendado como uma opção para tratamento da polineuropatia em pessoas com amiloidose mediada por transtirretina hereditária. Recomenda-se apenas se a empresa fornecer patisiran por meio de acordo comercial
Strimvelis	Deficiência de adenosina desaminase - imunodeficiência combinada grave (ADA-SCID)	Recomendado como uma opção de tratamento quando nenhum doador de células compatível com antígeno leucocitário humano está disponível
Voretigene neparvovec	Amaurose congênita de Leber	Recomendado como uma opção para o tratamento de distrofias retinianas hereditárias mediadas por RPE65 em pessoas com perda de visão causada por distrofia retiniana herdada de confirmação bialélica, confirmada as mutações no RPE65 e que possuem células retinianas viáveis suficientes. É recomendado apenas se a empresa fornecer voretigene neparvovec de acordo com um acordo comercial

		Eculizumabe		Nusinersena		Alfaelosulfase
Domínios	Componentes (elementos)
Problema de saúde e atual uso da tecnologia (18 questões - elementos)	Problema de saúde e população alvo	✔	✔	✔	✔	✔	✔
	Epidemiologia	✔	✔	*	✔	*	*
	Status regulatório	✔	✔	✔	✔	✔	✔
	Alternativa a tecnologia	✔	✔	✔	✔	✔	X
Descrição e características técnicas da tecnologia (15 questões - elementos)	Revisão da tecnologia	✔	✔	✔	✔	✔	✔
	Quando foi desenvolvida e indicação proposta	✔	✔	*	*	✔	*
	Quem irá utilizar a tecnologia, como e a que nível do sistema de saúde	✔	✔	✔	✔	✔	*
	Materiais, instalações, pessoal habilitado, equipamentos	X	*	*	*	X	*
	Treinamento e informações necessárias	X	*	X	X	X	X
Segurança (11 questões - elementos)	Danos diretos e indiretos para pacientes	✔	*	X	*	✔	*
Segurança (11 questões - elementos)	Redução do risco de danos	✔	X	*	*	X	X
Efetividade Clínica (12 questões - elementos)	Benefício em saúde e qualidade de vida (QUALY)	✔	*	*	*	✔	*
Efetividade Clínica (12 questões - elementos)	Efetividade e segurança	*	✔	*	*	✔	*
Custo e avaliação econômica (11 questões - elementos)	Identificação e medida de preço, valor e comparação de custo e desfechos da tecnologia com base no julgamento de preço baseado em valor e definição de prioridade entre diferentes tecnologias de saúde	*	*	*	*	*	*
Custo e avaliação econômica (11 questões - elementos)	Utilização dos recursos, preço em unidade, custo indireto, desfechos e consequências e efetividade custo-incremental	✔	✔	*	✔	✔	✔
Análise ética (20 questões - elementos)	Prevalência social e moral, normas e valor relevante da tecnologia	✔	✔	*	*	*	*
	Questão ética da tecnologia e consequência da implementação e não implementação	✔	*	*	*	X	*
	Identificação de problemas éticos e morais inerente a avaliação da tecnologia	✔	*	*	✔	*	✔
Aspectos organizacionais (15 questões - elementos)	Modelo de dispensação da tecnologia	*	*	*	*	*	*
Aspectos organizacionais (15 questões - elementos)	Análise do processo, recurso e manejo	✔	X	✔	X	X	X
Aspectos sociais (7 questões - elementos)	Considerações, experiências prévias e após a implementação	✔	✔	X	✔	✔	✔
	Onde os pacientes irão utilizar a tecnologia (hospitais, sistema primário, clínicas, etc)	*	✔	*	✔	✔	✔
	Quais os principais objetivos que as pessoas almejam com a tecnologia	✔	*	✔	*	*	*
Aspectos legais (17 questões - elementos)	Direitos básicos dos pacientes, como autonomia, consentimento informado, privacidade e confidencialidade	✔	✔	✔	✔	✔	*
Aspectos legais (17 questões - elementos)	Requerimentos legais, autorização, garantia e regulação de mercado	✔	X	X	X	✔	X

Domínios	Elementos (n)	Descrito (%)		Não descrito (%)		Parcialmente descrito (%)

I	18	83,3%	83,3%	0,0%	8,3%	16,7%	8,3%
II	15	53,3%	40,0%	33,3%	13,3%	13,3%	46,7%
III	11	50,0%	0,0%	33,3%	33,3%	16,7%	66,7%
IV	12	50,0%	16,7%	0,0%	0,0%	50,0%	83,3%
V	11	33,3%	50,0%	0,0%	0,0%	66,7%	50,0%
VI	20	33,3%	33,3%	11,1%	0,0%	55,6%	66,7%
VII	15	33,3%	0,0%	16,7%	50,0%	50,0%	50,0%
VIII	7	50,0%	50,0%	0,0%	0,0%	50,0%	50,0%
IX	17	83,3%	33,3%	16,7%	50,0%	0,0%	16,7%
Total	126	67/126 (53,2%)	44/126 (35,0%)	18/126 (14,3%)	23/126 (18,0%)	41/126 (32,5%)	59/126 (47,0%)

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E-mail: cienciasaudecoletiva@fiocruz.br

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[TFN1] Nota: *Condicionantes: 1) coordenação do uso por meio de um centro especializado; 2) sistemas de monitoramento para registrar o número de pessoas com diagnóstico da doença e o número de indivíduos em uso do medicamento, a dose e duração do tratamento; 3) protocolo nacional para iniciar e interromper por razões clínicas; 4) um programa de pesquisa com métodos robustos para avaliar (coletar dados), quando interromper o tratamento ou necessidade de ajuste da dose.

[TFN2] Legenda: PCDT: Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas.

[TFN3] Fonte: Elaborado pelos autores a partir dos dados da plataforma digital da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) e National Institute for Health and Care Excellence (NICE).